根据不同类别的新药要求进行临床试验分期验证和生物等效性试验。生物等效性试验不分期，仅适用于化学药品的第四类、第五类新药。对于难以进行生物利用度比较试验的药品则需按照临床试验进行探索性和验证性试验。它是在完成临床前研究工作后进行，按照不同分期依次进行，各个分期有相应要求。
我国《药品注册管理办法》（自2007年10月1日起施行）规定临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
Ⅰ期临床试验：
也称临床药理和毒性作用实验期，为初步的临床药理学及人体安全性评价试验。试验的主要目的是观察人体对于新药的耐受程度以及其药代动力学，为制定给药方案提供依据。在人体首先观察的是药物的安全性而不是疗效，它通常在健康志愿受试者中实施。在受试者，根据预先规定的剂量，由小到大一次一人的增加，以确定可以接受的剂量，而不引起毒副作用。在进行多次给药试验的实践基础上摸索适合Ⅱ期临床试验需要的剂量和程序，该期需要病例数较少，一般为20～80例。
Ⅱ期临床试验：
也称临床治疗效果的初步探索试验。其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性。本期临床试验以较小规模的病例数对药物的疗效和安全性进行临床研究。在此期间药物疗效和安全性必须对每一名患者进行严格观察。同时还需要进行药代动力学和生物利用度研究，以观察患者和健康人药代动力学的差异。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。该期的病例数比一期多，一般为100～300例。Ⅱ期临床试验是Ⅰ期临床试验的延续，设计是基于Ⅰ期临床试验研究结果的实践基础上，并继续观察短期不良反应或副作用以及补充药理学信息。为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
Ⅲ期临床试验：
治疗作用确证阶段，也称治疗的全面评价临床试验。在前两期临床试验研究的基础上，初步确定新药有较好的疗效以后，需用相当数量的同种病例与现有的标准药物进行大规模的对比研究。其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，累积更多的安全性数据，探索未被发现和认识的状况，观察附加的适应证，最终为药物注册申请提供充分的依据。试验应为具有足够样本含量，一般为1000～3000例的多中心随机盲法对照试验。Ⅲ期临床试验是在Ⅱ期临床试验基础上全面评价新药的疗效和安全性，是对新药研究认识的不断深化和发展。
Ⅳ期临床试验：
也称为销售后临床监视期，是新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在药物广泛使用时的疗效和不良反应，评价其在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，并通过长期大量实践来充分证实新药研究成果的可行性和实际应用价值。Ⅳ期临床试验通过临床调查，监视药物使用时副作用的发生率，观察可能出现而从前没有被发现的安全性问题，如只有在很大样本含量时才能被发现的、或只影响某些特殊人群的，或经过长期观察才能被发现的某些罕见的、严重的潜在不良反应。如果发现有明显的新药缺陷（如疗效不明显、副作用发生率高且严重），上市后仍可淘汰。此外，还应进一步考察对患者的经济与生活质量的影响。Ⅳ期临床试验可以使更多临床医师了解新药，认识新药，进一步收集有关安全性、附加的剂量讯息、其他未发现的适应证等资料。
