临床疗效研究主要分为随机化试验和非随机化试验两种基本类型。但是，一些研究文献的随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）在研究设计和实施方面存在着一些问题，对其进行质量评价的目的在于提高RCT研究文献的质量。
评价原则
1.真实性评价（validity evaluation）
评价文献报道的结果是否存在某种系统误差而导致虚假的结论。
（1）随机分组 RCT研究文献应当提供足够的信息，以便于读者评价产生随机分配序列的方法，如使用随机数字表或使用计算机程序产生的随机数字。此外，还应报告随机序列表的隐藏方法，因为分配隐藏是一个防止分配结局被负责纳入研究对象的人预先知晓的严格过程。如果没有充分的分配隐藏，即使随机分配的序列也会被破坏，导致组间的可比性降低，夸大和削弱治疗研究效果，破坏研究结果的真实性。
（2）随访情况 是否所有的研究对象均完成了随访是判断RCT真实性的重要依据。在有一定随访期的RCT中，研究对象的退出和失访是不可避免的。如果研究结果未考虑失访情况，结果则可能偏离真实。因为失访者和未失访者的干预效果可能是不同的，失访者的失访原因可能是发生了不良的后果，甚至死亡，若结果分析不包括这部分患者，临床干预效果将被过高地估价。
（3）是否详细介绍了研究对象的情况 所有研究对象都应按同样的诊断方法得到确诊。诊断标准最好是国际公认的标准，如果该疾病目前尚无国际公认的标准，则可选国家标准或行业标准，自定诊断标准不利于研究结果的外推。除此之外，研究对象还要有一定的入选标准和排除标准，一般情况下，老人、儿童、妊娠期妇女等特殊人群应排除在研究之外。
（4）是否报告了全部临床有关结果 临床结果包括疗效和安全性两个方面，故应如实报告用药后的不良反应，以及因各种原因引起的死亡数，以便读者全面了解药物在临床应用后的实际情况。
（5）随机分配入组的所有患者是否都进行了分析 由于患者依从性的影响，试验可能出现“偏离研究方案”的情况，即一些患者未接受全程的正确干预，或者出现沾染、干扰现象，此时可采用意向性分析（intention-to-treat analysis，ITT）。
（6）是否应用了盲法 当结局为主观指标时，对结局评价者施盲尤为重要。应当阐明谁处于盲态（如患者、医生、结局评价人员或数据分析人员）、盲法的机制（如胶囊或片剂）以及治疗特征的相似性（如外观、味道和服用方法）。手术、按摩等干预措施难以做到盲法比较，可以考虑对结局评价者或对数据分析人员施盲。
（7）试验前各组间患者的基线情况是否一致 样本量是依据比较组间主要效应指标效应差进行的估算，带有一定的主观性。故作者应报告比较组间主要影响因素的均衡性的比较情况，以增加研究结果的客观性、真实性。
2.重要性评价
（1）干预效果大小 临床常用比值比（OR）、相对危险度（RR）、相对危险度降低（RRR）、绝对危险度降低（ARR）和需要治疗人数（number needed to treat，NNT）等测量干预措施的效果。
（2）干预效果的精确度 通过可信区间（confidence interval，CI）确定效应指标真实性的可信度范围。可信区间的宽窄与疗效估计精度成反比。
3.实用性评价 实用性（applicability）评价主要考察研究结果是否适用于临床实际，是否可接受研究中的干预措施并产生相近的效果。如果结果可以应用于临床实际，还需评价干预措施所带来的效益及可能的风险。
（1）临床意义与统计学意义的考察 具有统计学差异的试验结果可能并不具有临床实际意义。统计学的差异只表明由于抽样误差所导致的比较组间有差别的概率是小概率事件，并不代表其一定具有临床意义，反之亦然。
（2）干预措施的详细描述 包括干预的剂量、疗程、在什么情况下应用、有何不良作用和毒性、在什么情况下应调整剂量或中止干预等。
（3）病例的构成情况是否与临床实际相符 为了能够重复，疾病的类型、症状、体征、病情、年龄、性别等基线信息及重要的临床特征应作详细说明。
（4）费效比及安全性 干预措施的费用及可能得到的益处（即干预效果）的比例是否恰当，如果一项干预措施的实施成本过高，而患者由此获得的收益较小，也不宜在临床上推广。此外，还需分析干预措施的安全性，即由此可能产生的对患者直接或间接的伤害，可通过干预措施利弊比值比（likelihood of being helped vs harmed， LHH ）评价。
