在临床试验中，用目前已公认的传统假设检验（又称显著性检验）来判断药物的疗效是不合理的，因为它无法准确区分两药疗效差异的方向性和体现差异大小所揭示的临床实际意义。因此，国际上根据研究目的不同，普遍采用优效性、等效性和非劣效性假设检验。
下面对优效性、等效性和非劣效性试验作简单介绍。
（一） 优效性试验
优效性试验指主要研究目的是显示试验药物反应优于对照药物（阳性或安慰剂对照）的试验。临床上，试验药A比对照药B优于某一具有临床意义的数值时才认为是优效，此时即为临床优效性试验，其假设检验如下：
无效假设 H 0 ：A药疗效-B药疗效 ≤ Δ （试验药不优于对照药）
备选假设 H 1 ：A药疗效-B药疗效 > Δ （试验药优于对照药）
Δ 为某一具有临床意义的数值，这里称为优效性界值。 Δ 为0时临床优效性检验即为统计优效性检验。
结论： 若 P >0.025，按单侧 α = 0.025的检验水准不能拒绝 H 0 假设，即无法判断试验药优于对照药；若 P <0.025，则接受 H 1 假设，可认为试验药优于对照药。
（二） 等效性试验
等效性试验指主要研究目的是要显示两种或多种药物或处理的反应，无临床意义上的差异的试验，即差异在临床上不超过等效性界值Δ。等效性试验的假设检验如下：
无效假设 H 0 ：A药疗效-B药疗效≤- Δ （试验药劣于对照药）或A药疗效-B药疗效≥ Δ （试验药优于对照药）
备选假设 H 1 ： - Δ < A药疗效-B药疗效< Δ （试验药等效于对照药）
等效性试验的应用多见于对同一活性成分的生物等效性以及血浆无法测定时的临床等效验证。由于需要在两个方向上同时进行两次单侧检验，所以只有两个原假设均被拒绝，才可得出两药为“等效”的结论。
结论： 若 P 1 >0.025或 P 2 >0.025，按2 α = 0.05的检验水准不能拒绝 H 0 假设，即无法判断试验药等效于对照药；若 P 1 <0.025且 P 2 <0.025，则接受 H 1 假设，可认为试验药等效于对照药。
（三） 非劣效性试验
非劣效性试验指主要研究目的是显示试验药物的疗效，在临床意义上不差于（非劣于）对照药物的试验。非劣效试验的假设检验如下：
无效假设 H 0 ：A药疗效-B药疗效 ≤- Δ （试验药劣于对照药）
备选假设 H 1 ：A药疗效-B药疗效 > - Δ （试验药非劣于对照药）
非劣效性试验设计要求阳性对照物应具有较稳定的有效性，一般用于有客观疗效指标的临床研究中（如抗菌药物的临床终点、心血管治疗中的主要不良心血管事件、肿瘤治疗中死亡或进展事件、2型糖尿病降糖治疗中的糖化血红蛋白等）。
结论： 如 P >0.025，按单侧 α = 0.025的检验水准不能拒绝 H 0 假设，即无法判断试验药非劣于对照药；如 P <0.025，则接受 H 1 假设，可认为试验药劣于对照药。
非劣效界值 Δ 的确定是设计的关键，需要由主要研究者和生物统计学专业人员共同制定，并由主要研究者从临床角度确定。非劣效界值 Δ 应不超过临床可接受的最大差别范围，且应小于阳性对照药物对安慰剂的有效性试验所观察到的差异（如果已知）。 Δ 的具体确定方法可参考相关书籍和期刊论文。
