病例对照研究的基本原理是以确诊的患有某疾病的患者作为病例组，以不患该病的个体作为对照组，测量并比较病例组与对照组在疾病发生之前对某可疑因素（危险因素）的暴露情况，若两总体的暴露比例经统计学检验有差别，则可认为该可疑因素与疾病之间存在着统计学上的关联。
研究过程见图2-2。
图2-2 病例对照研究的过程示意图
病例对照研究具有以下特征：
1．属于观察性研究
研究对象的暴露情况（暴露与否及暴露程度）已经发生，研究者只能客观收集暴露情况的资料，而不能施加任何干预措施。
2．必须设立对照
与队列研究不同，病例对照研究中的对照组是由未患所研究疾病的个体组成，用来与病例组进行暴露情况的比较。
3．观察方向从“果”到“因”
在研究开始时，已知研究对象患某病或未患某病，再追溯其既往是否暴露于可疑的危险因素。因而其研究方向是回顾性的、从果到因的。
4．一般不能确证因果关系
该方法可探索疾病的危险因素，建立或初步检验病因假设，但由于是回顾性的观察，无法确定暴露与疾病的时间先后，所以一般不能确证暴露与疾病之间是否存在因果关系。
